Enlace Judío México.- Después del éxito de las pruebas de laboratorio, la compañía de biotecnología israelí Kadimastem prepara su primer ensayo clínico de fase II para la terapia celular destinada al tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), enfermedad neurodegenerativa incurable en la actualidad.

Yossi Ben-Yossef, CEO de Kadimastem, ha destacado que “nuestra empresa está muy satisfecha con los resultados de los ensayos preclínicos, que muestran que nuestro producto tiene efectos terapéuticos en el modelo de ratón ALS. Tenemos la intención de priorizar este proyecto y entablar un diálogo con la FDA y otras agencias reguladoras para avanzar a la clínica lo antes posible. Además, aceleraremos los contactos de Kadimastem con las principales compañías farmacéuticas y otros actores que serían los socios estratégicos apropiados para trasladar el producto a la clínica rápidamente“.

Prof. Michel Revel, jefe científico experto en Kadimastem, dijo que “estamos muy contentos con los resultados del ensayo, que demuestran la efectividad de la terapia celular en el modelo de ratón ALS. Estos resultados alentadores nos permitirán continuar progresando en el desarrollo de la terapia celular, que se basa en el uso de células de soporte para el cerebro. Estas pueden ser producidas a partir de células madre pluripotentes utilizando una tecnología única de la sociedad“.

Prof. Tamir Ben-Hur, jefe del departamento de neurología en el Hospital Hadassah Ein Karem y experto mundial en enfermedades neurológicas, miembro del Consejo Científico de Kadimastem, agregó que “los resultados presentados por la empresa son impresionantes y únicos, particularmente cuando se compara con los resultados obtenidos hasta ahora en otros ensayos preclínicos. Los datos del ensayo demuestran que las células implantadas en ratones ALS tienen un efecto terapéutico que ha llevado a una progresión más lenta de la enfermedad. Por supuesto, se necesita un trabajo de desarrollo adicional antes de la etapa clínica“.

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida en el mundo de habla francesa como la enfermedad de Charcot, es una enfermedad neurodegenerativa de las neuronas motoras en adultos. Se caracteriza por la degeneración progresiva de las neuronas motoras de la corteza cerebral con la destrucción subsiguiente de la vía piramidal (logro de la primera neurona) y las del asta anterior de la médula espinal con destrucción de unidades motrices asociadas (logro de la segunda neurona motora).

Causa parálisis progresiva de toda la musculatura esquelética de las extremidades, el tronco (incluidos los músculos respiratorios) y la extremidad cefálica. La causa de ALS es desconocida. Afecta a ambos sexos y su incidencia aumenta con la edad a partir de los 40 años. En los EE.UU., también se le conoce como “enfermedad de Lou Gehrig”, el nombre de un famoso jugador de béisbol que murió a causa de la enfermedad en 1941. No se debe confundir con el nombre de la enfermedad y los síntomas relacionados, pero de una evolución menos grave, la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth.

El riluzol es el único tratamiento que se sabe que es efectivo hoy en día. Estudiado desde 1996, sigue siendo moderado con una extensión de la vida del orden de unos pocos meses. Sin embargo, se están probando otras moléculas, como el litio, que parece tener cierta eficacia en un modelo animal.

Se está solicitando autorización de comercialización de Masitinib en Europa, la Agencia Europea de Medicamentos previamente le ha concedido el estatus de medicamento huérfano. Se espera la respuesta oficial a finales de 2017.

Del mismo modo, la molécula Tirasemtiv del laboratorio de citocinética se encuentra actualmente en fase 3, cuyo resultado se espera para finales de 2017.

Fuente: Israel Valley – Traducción: Silvia Schnessel – Reproducción autorizada con la mención: ©EnlaceJudíoMéxico